SiRNA molekul peatab amüloidvalkude tootmise, segades ebanormaalsete TTR-valkude RNA tootmist. See hoiab ära nende valkude kogunemise keha erinevatesse organitesse ja aitab patsientidel selle haigusega toime tulla.
Kuidas siRNA geeni vaigistab?
RNAi -s on väikesed kaheahelalised RNA-d, mis on töödeldud pikkadest kaheahelalistest RNA-dest või tüvisilmuseid moodustavatest transkriptidest, vaikutuse geen ekspressioon mitme mehhanismi abil – mRNA degradatsiooni sihikule seadmisega, mRNA translatsiooni takistamisega või vaigistatud kromatiini piirkondade loomisega.
Kuidas siRNA toimib?
siRNA-d. siRNA-d on väga spetsiifilised ja sünteesitakse tavaliselt spetsiifiliste messenger-RNA-de (mRNA-de) translatsiooni vähendamiseks. Seda tehakse teatud valkude sünteesi vähendamiseks. Need moodustuvad kaheahelalisest RNA-st, mis transkribeeritakse ja seejärel lõigatakse tuumas soovitud suuruseks enne tsütoplasmasse vabanemist.
Kuidas siRNA-d sisaldav RNAi töötab?
RNAi käigus lõigatakse või "tükeldatakse" pikk dsRNA väikesteks ~21 nukleotiidi pikkusteks fragmentideks ensüümi nimega "Dicer". Need väikesed fragmendid, mida nimetatakse väikesteks segavateks RNA-deks (siRNA), seonduvad valkudega, mis kuuluvad spetsiaalsesse perekonda: Argonaute'i valgud.
Kuidas siRNA töötab tasemel bioloogias?
siRNA on RNA lühike kaheahelaline fragment, mis seob ja lõikab mRNA-d läbi RISC –RNA-d indutseeriv vaigistuskompleks.