Praegu on ainus väljakujunenud meetod sirprakulise aneemia ravimiseks luuüdi siirdamine. Kuid vähesed patsiendid on leidnud doonoreid ja isegi tiku korral riskivad patsiendid tõsiste infektsioonide ja ebasoodsate, mõnikord surmavate immuunvastuste tekkega.
Kas sirprakuga on ravitud?
Tüvirakkude või luuüdi siirdamine on sirprakulise haiguse ainus ravim, kuid sellega kaasnevate oluliste riskide tõttu ei tehta neid kuigi sageli. Tüvirakud on spetsiaalsed rakud, mida toodab luuüdi, mõnede luude keskel leiduv käsnjas kude.
Kas sirprakuline aneemia on nüüd ravitav?
Ainus ravim sirprakulise aneemia vastu on nüüd luuüdi siirdamine tervelt doonorilt, kuid see ei ole enamiku patsientide jaoks võimalik, ütles Aygun, kes ei olnud sellega seotud. uuringus.
Kas sirprakulist aneemiat saab ravida geeniteraapiaga?
“Selles uuringus tutvustab geeniteraapia terveid geene kehasse, et parandada punaste vereliblede geneetilisi kõrvalekaldeid. Võimaldades rakkudel toota rohkem loote hemoglobiini, on sellel ravil potentsiaal ravida täpselt sirprakulist haigust.”
Kas sirprakulise aneemia eluiga lõpeb?
Järeldused: 50 protsenti sirprakulise aneemiaga patsientidest jäi ellu pärast viiendat kümnendit. Suurel osal surnutest ei olnud ilmset kroonilist elundipuudulikkust, kuid nad surid ägeda haiguse ajalvalu, rindkere sündroomi või insuldi episood. Varajane suremus oli kõrgeim nende patsientide seas, kelle haigus oli sümptomaatiline.
