Ükski määrus ei välista konkreetselt geenide kasutamist kosmeetilistel eesmärkidel ja kuni viimase ajani ei tundunud see vajalik. Kuid märtsis, pärast kuudepikkust sisearutelu, muutsid NIH ametnikud võrrandit, kiites esimest korda heaks geeniteraapia katse inimestega, kes ei olnud haiged.
Milleks saab geeniteraapiat kasutada?
Geeniteraapia asendab vigase geeni või lisab uue geeni katsel haigust ravida või parandada teie keha võimet haigustega võidelda. Geeniteraapia on paljutõotav paljude haiguste, nagu vähk, tsüstiline fibroos, südamehaigused, diabeet, hemofiilia ja AIDS, ravimisel.
Kas geeniteraapiat saab kasutada ainult meditsiinilistel põhjustel?
Geeniteraapiat testitakse praegu ainult selliste haiguste puhul, mida ei saa teisiti ravida.
Millal on geeniteraapiat kasutatud?
Pärast 18 aastat kestnud täiendavaid uuringuid käivitati aastal 1990 esimene geeniteraapia uuring. Nelja-aastane tüdruk nimega Ashanthi DeSilva läbis 12-päevase haruldase geneetilise haiguse, mida nimetatakse raskeks kombineeritud immuunpuudulikkuseks, ravi.
Kui paljud on geeniteraapiasse surnud?
Kolm haruldast neuromuskulaarset haigust põdevat last surid Audentes Therapeuticsi läbi viidud kliinilises uuringus pärast suure geeniteraapia annuse saamist.